基因疗法的出现，为免疫系统缺陷以及血液类疾病（例如镰状细胞性贫血和白血病）提供了广阔的治疗前景。以往这些疾病需要进行骨髓移植，而如今可以通过”编辑”患者体内的干细胞来纠正背后的遗传问题，从而得到成功治疗。

但是，目前基因疗法的标准流程需要将健康基因传递到患者血液干细胞中，这些操作既昂贵又费时，许多患者因此难以承受。

最近，在来自Scripps Research的科学家在《Blood》杂志上发表的一项发现中，他们找到了一种方法来避开当前的一些难题，从而可以节省成本并改善治疗效果。

文章作者，免疫学和微生物学系副教授Torbett博士说：“如果可以通过单次基因治疗代替目前流行的在几天内进行多次治疗的手段，则可以减少临床时间和费用”

该发现集中在与白藜芦醇密切相关的小分子卡巴酚A，白藜芦醇是葡萄和其他植物产生的天然化合物，是众所周知的抗氧化剂和消炎药。与白藜芦醇相似，卡巴酚A具有抗炎作用，但在本研究中，它起着另外一种独特的作用。

Torbett和他的团队对白藜芦醇和类似类型分子的独特化学性质产生了兴趣，并想知道它们是否能够帮助基因治疗的病毒载体更容易地进入宿主细胞中。 “造血干细胞存在防御外界侵染的能力，这也是基因治疗容易失败的原因。对此，我们找到了一种可能使治疗过程显着提高效率的方法。”

目前，基因疗法的治疗过程需要从患者血液中分离出非常少量的造血干细胞。这些细胞可以自我更新并产生所有其他类型的血细胞。然后，治疗基因通过专门设计的病毒（称为“慢病毒载体”）导入到这些细胞中。

然而，造血干细胞对病毒攻击具有高度的抵抗力。它们以被称为干扰素诱导的跨膜（IFITM）蛋白的结构来保护自己，该蛋白会拦截慢病毒载体。因此，Torbett说，要成功地将基因传递到造血干细胞中，可能需要许多尝试-以及大量昂贵的基因治疗载体。

Torbett和他的团队发现，将白藜芦醇样化合物卡巴酚A与慢病毒载体混合物一起添加到人类造血干细胞中，这些细胞会破坏其天然防御能力，并使载体更容易进入。一旦将经过处理的干细胞放入小鼠体内，它们就会分裂并产生包含新遗传信息的血细胞。

该方法的另一个主要优点是时间短：如果可以在更短的时间内完成血液干细胞的基因递送治疗，则可以更快地将细胞重新施用给患者。Torbett说，这不仅使患者的治疗更加方便，而且还有助于确保干细胞不会失去自我更新的特性。

Torbett和他的团队正在继续研究干细胞固有的抗遗传修饰性的根本原因，目的是进一步提高治疗效率并降低成本。