7000种罕见的基因疾病中，绝大多数没有任何的治疗手段。这其中部分的原因在于此类患者人口比重低、地理位置分散，所以企业和研究机构对进行临床和转化研究所需要的数据进行充分搜集变得十分困难。而缺乏明确的报销政策也让针对这些罕见病的新药研发看不到收益希望。

尽管监管力度增大、经济形势低迷等外部压力让新药研发和审批进程放缓，但最关键的问题出在研发体系本身。它诞生于工业时代，也适应了那个时代原材料极度缺乏、各行业高度竞争的特点，但是现在它既不能很好地促进转化研究，也不能更加科学地对研发过程进行管控，还不能让新药上市与报销政策尽快地接轨。

现行的药物研发经常被描述为一个闭合的线性过程。在这个过程中，从最开始的确认靶点到最后的批准化合物虽然构成了线性的完整流程，但是各环节相互之间却是割裂的。它把复杂的研发过程过度简单化，所以药物研发所涉及的主要参与者以研发过程线性化的理念，习惯性地选择研发系统和管理工具用来指导自己的项目。而导致的直接结果就是研发过程的各组成部分存在平行、重复、各顾各的问题。

然而，世界已经步入信息时代，信息成为整个社会的主要商品。而信息的高度充裕也为不同行业主体之间从竞争转向开源合作模式提供可能。这种开放、多方协作的模式已经在诸如音乐、出版、半导体、软件开发等信息产业中获得成功。

生物科技公司、大型制药企业、政府监管部门、医疗保险公司、患者福利组织、学术专家、行业研究机构，所有参与者都应该意识到药物研发是一个整体，作为整体，它超越了各个部分的局部诉求，需要各个部分紧密协作。而合作的前提就是建立一种开源合作模式，让新药研发所需的人力、物力资源都能以一个清晰的结构聚拢，从而让整个研发体系也变得清晰、高效。